Aplicarea ingineriei genetice RNAi pentru a îmbunătăți eficacitatea medicamentelor biologice

Compania americană de biotehnologie farmaceutică Alnylam intenționează să utilizeze o nouă metodă numită interferență ARN (acid ribonucleic) (prescurtată ca ARNi) pentru a crește eficacitatea medicamentelor biologice prin îmbunătățirea performanței culturilor de celule utilizate în producția farmaceutică.

Medicamentele biologice, inclusiv medicamentele pe bază de proteine, anticorpii monoclonali și vaccinurile, sunt produse în bio-reactoare care conțin o linie cultivată de celule vii. (linia celulară = o linie celulară este calea celulelor corpului una de cealaltă, care poate fi descrisă ca ceva al unui arbore genealogic al celulelor reprezentând multe, multe generații succesive.)

Potrivit renumitului jurnal științific Nature, Alnylam înființează acum o nouă întreprindere, Alnylam Biotherapeutics, pentru a dezvolta tehnologia RNAi și pentru a colabora cu companiile farmaceutice pentru a îmbunătăți culturile de celule utilizate la fabricarea medicamentelor biologice.

Alnylam a secvențiat (decodat) genomul ovarului de hamster chinezesc (genomul = informații ereditare complete ale unui organism codificat în ADN sau ARN), linia celulară cea mai utilizată în fabricarea medicamentelor biologice, cu o piață de cca. în valoare de 100 de miliarde de dolari pe an. De exemplu, linia de celule ovariene de hamster chinezesc este, de asemenea, utilizată în producția de Aranesp, utilizat de Amgen pentru tratarea anemiei, și Avastin, un medicament anticancer de la compania farmaceutică Roche.

Tehnologia RNAi este un nou mod de descoperire și dezvoltare a medicamentelor, iar dezvoltatorii săi au primit Premiul Nobel pentru Medicină din 2006. ARNi este un proces natural de mutație genică care există în lumea plantelor și a animalelor. Alnylam produce în prezent o serie de ARN-uri mici care interferează - molecule care mediază interferența ARN - pentru a viza boli specifice prin oprirea proteinelor responsabile de provocarea bolii.

În studiile efectuate de companie, când tehnologia mutării genelor a fost aplicată pe alte căi - de ex. pentru calea de moarte a celulelor ovariene de hamster chinezesc sau calea de moarte a celulei programată sau calea metabolică - s-a demonstrat că tehnologia „aduce o îmbunătățire cu 40-60% a viabilității celulare în comparație cu celulele netratate”.

"Am demonstrat deja că putem folosi tehnologia RNAi pentru modificarea celulei, care menține celula în viață și face mult mai mult decât trebuie să facă." A spus CEO-ul companiei.

Alți oameni de știință au demonstrat anterior că utilizarea tehnologiei RNAi poate crește dramatic producția de proteine din ovarul de hamster chinezesc în condiții de laborator. Un inginer biotehnologic din Singapore a declarat revistei Nature că provocarea este de a reproduce acest succes în volume mari. De exemplu, un bioreactor conține zeci de mii de celule ovariene de hamster chinezesc.

Producătorii de medicamente biologice urmăresc aceste evoluții cu mare interes, pentru care ar putea fi foarte util să se găsească o modalitate de a crește prezența proteinei în liniile celulare fără a modifica banca de celule gazdă. Cercetătorii spun că ovarele chinezilor de hamster sunt opțiuni de bază pentru fabricarea medicamentelor pentru biotehnologie, sunt „caii de lucru” ai industriei.

Potrivit unui expert biotehnologic din Londra, compania americană Alnylam trebuie să demonstreze că tehnologia RNAi aplicabilă nu schimbă calitatea și puritatea medicamentelor administrate pacienților. Alți experți consideră că tehnologia ARNi ar trebui utilizată pentru a îmbunătăți calitatea și eficacitatea medicamentelor biologice. La toate acestea, CEO-ul Alynlam a răspuns că compania este deja în măsură să aplice tehnologia.

Folosind tehnologia RNAi, compania lucrează deja la tratamentul unui tip de pneumonie, diferite tipuri de cancer hepatic, boala Huntington și dezvoltarea amiloidozei. Unul dintre noile medicamente ale companiei a intrat în a doua fază a testelor clinice trifazate, testare trifazată necesară pentru aprobarea de reglementare FDA.