Medicament nou la EMA: Lojuxta (lomitapide)

În cadrul reuniunii sale din mai anul curent, Comitetul EMA CHMP a recomandat introducerea pe piață a capsulelor de Lojuxta 5 mg, 10 mg și 20 mg. Indicații pentru terapia adjuvantă la pacienții adulți cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HoFH), dietă cu conținut scăzut de grăsimi și afereză LDL (sau fără).

Substanța activă este lomitapida, care aparține unui grup de medicamente numite modificatori de lipide (ATC: C10AX12), un inhibitor selectiv al proteinei de transfer microsomal (MTP). Această proteină este responsabilă de legarea lipidelor intracelulare între membranele celulare. MTP joacă un rol cheie în acumularea de lipoproteine care conțin apo-B în ficat și intestine. Inhibarea MTP reduce secreția de lipoproteine și cantitatea de lipide circulante derivate din lipoproteine (colesterol, trigliceride).

Produsul a fost demonstrat în studiile clinice că reduce în mod constant nivelul colesterolului LDL la pacienții cu HoFH cu aproximativ 40%. Reacții adverse frecvente legate de tratament: reacții adverse gastrointestinale și hepatice, care, în unele cazuri, au condus la întreruperea tratamentului. S-a observat și scăderea în greutate.

Compania a fost, de asemenea, obligată să prezinte un plan de farmacovigilență ca o condiție a autorizației de introducere pe piață.

Indicația acceptată:

Lojuxta este indicat pentru tratamentul adjuvant al hipercolesterolemiei familiale homozigote (HoFH) la pacienții adulți cu (sau fără) o dietă cu conținut scăzut de grăsimi și afereză LDL.

Se recomandă confirmarea genetică a HoFH înainte de începerea tratamentului. Nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperlipoproteinemiei primare și a hipercolesterolemiei secundare (de exemplu, sindrom nefrotic, hipotiroidism).

Atenție: Se recomandă ca tratamentul să fie efectuat de un medic cu experiență în tratamentul tulburărilor lipidice.

Pe baza datelor privind calitatea, eficacitatea și siguranța prezentate, CHMP a decis că beneficiile Lojuxta sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață, cu „circumstanțe excepționale”.

Rezumatul caracteristicilor produsului a fost publicat ca parte a EPAR (raportul public european de evaluare) atunci când Comisia Europeană a acordat autorizația de introducere pe piață.

Titularul autorizației de introducere pe piață: Aegerion Pharmaceuticals.