Celulele tumorale de la pacienții cu leucemie au fost distruse prin terapia genică

12 august 2015 13:43 | ->

Terapia genică a fost folosită cu succes pentru prima dată pentru a ucide celulele tumorale la pacienții cu leucemie limfocitară cronică - rezultate de la cercetătorii de la Universitatea din Pennsylvania din New England Journal of Medicine and Science Translational Medicine.

Leucemia limfocitară cronică (LLC) este cel mai frecvent tip de leucemie la adulți, o boală a limfocitelor B. Ca urmare a deteriorării ADN-ului, celulele B încep să se împartă necontrolat, iar celulele tumorale se acumulează în măduva osoasă, ganglioni limfatici și sânge, deplasând celulele sanguine normale. Majoritatea pacienților au peste 50 de ani, majoritatea bărbați, dar uneori pot apărea la o vârstă mai mică.

Oamenii de știință încearcă de ani de zile să dezvolte o procedură de combatere a cancerului prin stimularea sistemului imunitar. Anterior, s-au obținut doar rezultate limitate la modificarea genetică a unuia dintre tipurile de celule care joacă un rol cheie în răspunsul imun, numite celule T. Celulele modificate au fost prost reproduse și au dispărut în curând din sânge.

Oamenii de știință de la Universitatea din Pennsylvania, care au ales un nou purtător, un virus, pentru a livra genele în celule, au făcut „ucigașii” din propriile celule sanguine ale pacienților. Studiile au implicat trei pacienți de sex masculin cu LLC avansată care au eșuat deja în terapia anterioară. Singura lor speranță a rămas transplantul de măduvă osoasă sau transplantul de celule stem, dar aceste metode nu sunt întotdeauna eficiente, iar procedurile prezintă riscuri serioase.

Sângele a fost preluat de la cei trei pacienți și celulele T au fost extrase, care au fost „predate” prin inginerie genetică pentru a recunoaște molecula de semnalizare CD19 de pe suprafața celulelor tumorale.

Milioane de celule au fost returnate pacienților în timpul celor trei perfuzii. S-a desfășurat o adevărată „armată de ucigași în serie” care a atacat celulele tumorale și, când au terminat, au lansat un atac asupra noilor celule tumorale. Se știa anterior că celulele T efectuează viruși în acest fel, dar pentru prima dată a fost observat la pacienții cu cancer.

Celulele T modificate genetic ar putea fi încă detectate la pacienți timp de luni de zile, iar unele dintre ele au fost transformate în așa-numitele celule de memorie. Aceste celule, amintind de infecția anterioară, sunt activate rapid și distruse atunci când antigenul reapare.

Doi din cei trei pacienți fuseseră asimptomatici timp de un an, iar un al treilea a avut un răspuns parțial la terapie. Cercetătorii de la Universitatea din Pennsylvania ar dori să încerce procedura pentru a trata cancerele legate de leucemie și pentru a trata cancerul pancreatic și ovarian. Alte instituții ar folosi procedura pentru tumorile de prostată și creier.

Metoda pare a fi sigură, deși, după cum subliniază cercetătorii, sunt necesare studii suplimentare. Deoarece procedura implică și molecule CD19 de pe suprafața unor celule imune sănătoase, pacienților trebuie să li se administreze medicamente imunostimulatoare lunar.