De ce medicamentul lui Zente costă 700 de milioane de forinți?

Viața unui băiețel cu risipa musculară poate fi salvată de cel mai scump medicament din lume - deși efectele sale pe termen lung nu au fost încă dovedite. Dar de ce este atât de scump?

Zente a fost diagnosticat cu cel mai sever tip, SMA-1, care este o boală genetică extrem de rară: datorită unei gene defecte, organismul nu produce o proteină care protejează celulele musculare, astfel încât mușchii se ofilesc încet și copiii au sub 2 ani vechi.

Cum ajută?

Zolgensma este medicamentul pe care îl colectează întreaga țară pentru Zente, în vârstă de un an și jumătate. Chiar și în SUA, un singur asigurător finanțează un medicament cu un preț astronomic în condiții stricte, iar acasă un alt tratament poate da speranță pacienților cu SMA, care este finanțat de stat exclusiv pentru copii cu o evaluare individuală - dezvăluie hvg.hu Articol.

Terapia genică Zolgensma a fost aprobată de Autoritatea farmaceutică din SUA în mai, dar nu a fost încă brevetată în Europa. Dar există șanse mari ca un brevet european să aibă loc în jurul lunilor octombrie și noiembrie. În plus, conform regulilor, copiii îl pot primi doar înainte de vârsta de 2 ani, nu după aceea.

Esența terapiei genetice este că un virus este introdus în organism care înlocuiește rezerva de gene a celulelor nervoase motorii defecte sau lipsă pentru a preveni atrofia musculară. 36 de sugari cu vârsta cuprinsă între două săptămâni și opt luni au participat la studiile clinice, potrivit datelor oficiale din septembrie, toți copiii care primeau tratament au obținut îmbunătățiri - scrie hvg.hu.

Un alt medicament pare a fi mai ieftin

Nu se știe încă la ce rezultate va duce Zolgensma în 20-30 de ani, dar cercetătorii spun că ar putea aduce o îmbunătățire de până la 90%. Întreaga terapie este o perfuzie lentă prin picurare timp de aproximativ 60 de minute.

Un alt medicament pe care Zente îl are în prezent la fiecare două săptămâni, sub formă de injecție, este Datorită evaluării pozitive a Managerului Fondului Național de Asigurări de Sănătate (NEAK), acesta este gratuit și are, de asemenea, un efect bun asupra băiețelului.

Tratamentul are un efect foarte bun asupra băiețelului, datorită acestui lucru și fizioterapiei, poate sta stabil, poate ține capul până la 25 de minute, este un copil zâmbitor, vesel. Și de aceea părinții ei sunt încrezători că, datorită stării sale generale bune, poate fi chiar asimptomatică cu ajutorul terapiei genetice. Cu toate acestea, deși Spinraza pare a fi semnificativ mai ieftin decât Zolgensma, are și limitările sale - îl puteți citi pe hvg.hu.

Injecția costă 23 de milioane de forinți - ocazional și pacienții au nevoie de ea pentru tot restul vieții - ceea ce înseamnă că este doar aparent mai ieftină decât terapia genică Zolgensma fabricată de Novartis, care trebuie administrată o singură dată.