Un nou medicament în tratamentul mielomului multiplu

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat recent o cerere de autorizare de introducere pe piață pentru Farydak (panobinostat) pentru tratamentul mielomului multiplu.

În SUA, boala reprezintă aproximativ 21.700 de cazuri noi pe an, iar numărul anual de decese este de aproximativ 11.000, afectând în principal persoanele în vârstă.

Mecanismul de acțiune al Farydak este inhibarea histonei deacetilazei (HDAC). Această inhibiție încetinește proliferarea celulelor plasmatice formate în mielom multiplu și joacă, de asemenea, un rol în dezvoltarea morții celulare.
Poate fi utilizat la pacienții care au primit deja cel puțin 2 terapii standard (inclusiv bortezomib și un imunomodulator). Poate fi utilizat ca parte a unei combinații cu bortezomib și dexametazonă.

„Farydak își exercită efectul terapeutic cu un mecanism nou de acțiune care îl deosebește de entitățile terapeutice anterioare utilizate în mielomul multiplu. „Spune dr. Richard Pazdur, director al diviziei de produse hematologice și oncologice a FDA.„ Aspectul medicamentului este considerat important deoarece încetinește progresia mielomului multiplu. ”

În studiile clinice controlate, 193 de pacienți cu mielom multiplu au fost tratați cu bortezomib + dexametazonă pe lângă substanța activă într-un cadru randomizat, iar noile două.

Rezultatele au arătat că panobinostat a încetinit progresia bolii, a crescut supraviețuirea fără progresie, adică 10,6 luni cu combinația triplă, comparativ cu 5,8 luni fără noul agent din grupul de control. Dimensiunea tumorii a scăzut sau „a dispărut” la 59% dintre pacienți și doar 41% la lotul martor.

Riscurile tratamentului: diaree severă, frecvente, evenimente cardiace fatale, aritmii, modificări majore ale ECG. Datorită acestor riscuri, Autoritatea a ordonat dezvoltarea unui REMS (Strategia de evaluare și atenuare a riscurilor) pentru produs, care include și un plan de comunicare pentru profesioniștii din domeniul sănătății.

Efecte secundare majore: diaree, senzație de oboseală, greață, umflarea membrelor, pierderea poftei de mâncare, febră, vărsături, senzație de slăbiciune. Anomalii semnificative de laborator: hipofosfatemie, hipokaliemie, hiponatremie, creatinină crescută, trombocitopenie, leucopenie, anemie. Există riscul de sângerare gastro-intestinală, hemoragie pulmonară și afectare hepatică.

FDA a acordat prioritate panobinostatului și l-a aprobat ca medicament orfan. Se va acorda prioritate formulărilor care sunt utilizate pentru tratarea unei boli grave și care oferă progrese semnificative față de terapiile disponibile. Evaluarea medicamentelor orfane se aplică medicamentelor orfane.

Titularul autorizației de introducere pe piață este Novartis Pharmaceuticals (SUA, East Hannover, New Jersey). În urma acestui studiu clinic primar, compania va efectua studii suplimentare pentru a confirma și a detalia efectul clinic.