Două tablete noi pentru hipercolesterolemie primară

CHMP EMA a dat o opinie pozitivă asupra Nilemdo (acid bempedoic) și Nustendi (acid bempedoic și ezetimib) pentru tratamentul hipercolesterolemiei primare.

La 30 ianuarie, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului a dat un aviz favorabil cu privire la Nilemdo (acid bempedoic, 180 mg comprimate filmate) și Nustendi (acid bempedoic și ezetimib 180 mg/10 mg filmat tablete) pentru tratamentul hipercolesterolemiei primare.ambii sunt solicitanți (FGK Representative Service GmbH, care este responsabil pentru gestionarea licențelor europene Esperion Therapeutics). Nilemdo este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu hipercolesterolemie primară sau dislipidemie mixtă (diferite grăsimi, cum ar fi niveluri anormal de ridicate de colesterol în sânge) (heterozigote familiale sau nefamiliare).

în combinație cu o statină sau statină și alte terapii hipolipemiante dacă pacientul nu atinge LDL-C țintă la doza maximă tolerată de statină sau
singur sau în combinație cu alte terapii hipolipemiante la pacienții care sunt intoleranți la statine sau pentru care tratamentul cu statine este contraindicat.

Conform indicației complete a Nustendi, se recomandă în aceleași indicații

în combinație cu o statină sau statină și alte terapii hipolipemiante dacă pacientul nu atinge LDL-C țintă la doza maximă tolerată de statină sau
atunci când este utilizat singur la pacienți intoleranți la statine sau contraindicați la statine la care LDL-C țintă singur nu poate fi atins cu ezetimib sau
cu sau fără statine la pacienții cărora li se administrează deja terapie combinată cu ezetimib cu acid bempedoic, dar luându-le sub formă de comprimate separate.

Despre substanța activă (acid bempedoic, ezetimib)

Acidul bempedoic (codul ATC: C10AX15) este o dezvoltare a Esperion Therapeutics (Ann Arbor, Michigan), un promedicament care este activat în ficat de enzima SLC27A2 împreună cu coenzima A pentru a forma un tioester. Medicamentul activat inhibă ATP citaza liasă, care joacă un rol important în biosinteza colesterolului ficatului prin calea mevalonat, cunoscută și sub numele de calea HMG-coenzimă A-reductază. (HMG-coenzima A-reductaza este o enzimă blocată de statinele utilizate pentru scăderea colesterolului.) Nilemdo a fost demonstrat în studiile clinice că reduce nivelurile sanguine de LDL-C, non-HDL-C, apolipoproteină B și colesterol total. Esperion Therapeutics a fost reprezentată în procedura de autorizare UE de către FGK Representative Service GmbH, deoarece Esperion nu are o prezență europeană și FGK asistă astfel de companii în procedurile de reglementare pentru medicamente.

Pe scurt despre cele trei tipuri de colesterol într-o abordare colocvială

1. LDL sau „colesterol rău”

În ceea ce privește funcția sa, LDL (lipoproteine cu densitate mică) transportă colesterolul din ficat către celule. Deși o parte semnificativă a LDL este returnată în ficat sau preluată de celulele care necesită colesterol, o porțiune mai mică este încorporată în peretele vasului prin producerea de fagocite. Colesterolul depus pe sau în peretele vasului formează plăci (depozite) cauzatoare de plăci printr-un proces complex. Nivelurile crescute de colesterol LDL sunt asociate cu ateroscleroza, deci este marcat „rău”, dar desigur prezența sa - într-o oarecare măsură - este necesară în organism, acest nivel, adică concentrația considerată normală este sub 3 mmol/l în laborator teste.

2. HDL sau „colesterol bun”

HDL (lipoproteine cu densitate mare) preia colesterolul în exces (care nu este preluat de celule) și îl transportă înapoi în ficat, unde o parte din acesta este excretată în bilă. Colesterolul HDL se numește colesterol „protector” sau „bun”, deoarece, de asemenea, preia sau transportă colesterolul care circulă în fluxul sanguin sau deja depus în peretele vasului de sânge către ficat, unde se descompune, ajutând la protejarea peretelui vasului de sânge. Concentrațiile HDL peste 0,9 mmol/l sunt bune, „de dorit” este în jur de 1,1 mmol/l, dar la fel ca în cazul altor tipuri de colesterol, valoarea țintă este întotdeauna stabilită de medicul curant.

3. Colesterol total

Dacă aportul de colesterol este prea mare și celulele nu pot utiliza cantitatea disponibilă, echilibrul se schimbă, colesterolul în exces circulă în sângele periferic și se depune în pereții vaselor de sânge. Colesterolul acumulat crește riscul de ateroscleroză, boli cardiovasculare și accident vascular cerebral. La persoanele sănătoase, valoarea țintă pentru colesterol este sub 5 mmol/l. Deși colesterolul a devenit cunoscut în primul rând pentru proprietățile sale slabe, este foarte important pentru organism, deoarece este o componentă esențială a celulelor animale și umane, este implicat în formarea membranelor celulare și mulți compuși importanți, cum ar fi de ex. un precursor al hormonilor steroizi produși de vitamina D, acizi biliari și cortexul suprarenal.

Despre hipercolesterolemie primară

În cazul hipercolesterolemiei primare, pacientul are tendința moștenită de a dezvolta niveluri ridicate (sau extrem de ridicate) de colesterol, ceea ce înseamnă un risc grav de deces cardiovascular (65.000 de persoane din Ungaria mor în fiecare an din cauza tulburărilor circulatorii). Este cea mai frecventă boală metabolică moștenită monogen, dar foarte puțini pacienți sunt recunoscuți. Boala heterozigotă cu colesterol ridicat moștenită genetic înseamnă că o persoană cu boală moștenește o genă de receptor LDL structurată în mod normal de la un părinte, dar primește o pereche de gene mutante funcționale inactive de la celălalt părinte. Un receptor LDL care funcționează bine încetinește astfel, rezultând niveluri extrem de ridicate de colesterol LDL peste 8 mmol/l (în loc de 3 mmol/l normal), în timp ce nivelurile de trigliceride sunt normale, iar factorul protector nivelurile de colesterol HDL pot fi normale.

Studiile europene subliniază că numărul total de persoane afectate de boală este de 20-50.000, cu o incidență de 350-400 de persoane pe pacient. La pacienții cu un risc foarte mare de hipercolesterolemie, LDL-colesterolul țintă a fost stabilit la 1,8 mmol/l. Conform ultimelor rezultate ale cercetării, practica maghiară rămâne cu mult în urmă, la medicii generali valoarea țintă a fost sub 20 la sută, în timp ce la practicile de specialitate rata de realizare a fost sub 30 la sută folosind tratamentele tradiționale.

Articolul nostru se bazează pe următoarele publicații: