O nouă țintă în tratamentul sclerodermiei

O nouă țintă terapeutică pentru scleroza sistemică, cunoscută și sub numele de sclerodermie, poate fi o cale genetică cunoscută anterior ca fiind implicată în dezvoltarea embrionară și dezvoltarea tumorilor maligne. Profesor de reumatologie la Northwestern University Feinberg School of Medicine, dr. Rezultatele unui grup de cercetare condus de John Varga au fost publicate în Artrita și reumatismul.

„Am arătat pentru prima dată că calea de semnalizare Wnt este activată la pacienții cu sclerodermie. Acest lucru este de o importanță capitală în trei privințe. În primul rând, clarifică în general cunoștințele noastre despre sclerodermie și fibroza conexă. În al doilea rând, oferă un nou tip de strategie pentru evaluarea severității, progresiei și activității bolii. Nu în ultimul rând, arată o nouă direcție pentru proiectarea terapiilor care vizează blocarea căii de semnalizare Wnt și restabilirea activității normale, reglementate ”, a spus Dr. Varga, a cărui echipă a colaborat cu experți de la Case Western Reserve University și Dartmouth University.

Cercetătorii au examinat probe de biopsie cutanată și pulmonară de la pacienții cu sclerodermie și au descoperit că calea de semnalizare Wnt a fost „activată” în aceste cazuri, spre deosebire de starea „oprită” observată la persoanele sănătoase. Dr. Varga face ipoteza că activarea rezultă din lipsa inhibitorilor Wnt care acționează în mod normal ca o „frână” pentru a preveni activarea căii de semnalizare Wnt.

Echipa de cercetare a folosit, de asemenea, fibroblaste și celule stem obținute de la persoane sănătoase pentru a studia modul în care funcționează această cale de semnalizare. S-a constatat că Wnt, pe lângă activarea fibroblastelor, inhibă funcția adipocitelor (adipocite), care pot contribui direct la cicatrizarea și deteriorarea țesuturilor caracteristice sclerodermiei.

Sclerodermia este o boală cronică autoimună în care pielea devine mai groasă și mai rigidă și, de asemenea, poate deteriora grav organele interne, ceea ce poate duce uneori la moartea pacientului. Sclerodermia afectează aproximativ 150.000 de persoane din Statele Unite, dintre care majoritatea sunt femei tinere sau de vârstă mijlocie.

„Scleroderma este o afecțiune complexă despre care știm încă foarte puțin și pe care nu o putem vindeca. Rezultatele noastre sugerează că, vizând calea de semnalizare Wnt, putem realiza un tratament eficient ”, dr. Varga, care a mai spus că cercetătorii din nord-vestul planifică un studiu preclinic care implică mai multe centre. În aceste experimente pe animale, vor fi testate potențiale metode terapeutice pentru blocarea căii de semnalizare Wnt și, în plus, probe suplimentare de biopsie de la pacienții cu sclerodermie vor măsura activitatea Wnt pentru a determina dacă activitatea Wnt poate fi utilizată ca biomarker în practica clinică.