Besremi a primit o opinie pozitivă împotriva policitemiei vera

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a dat un aviz favorabil cu privire la Besremi (ropeginterferon alfa-2b) pentru tratamentul policitemiei vera.

La 13 decembrie, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a dat un aviz favorabil cu privire la Besremi (ropeginterferon alfa-2b) pentru tratamentul policitemiei vera simptomatică fără splenomegalie la pacienții adulți (solicitant: AOP Orphan Pharmaceuticals AG) . Este disponibil ca soluție injectabilă (250 micrograme/0,5 ml și 500 micrograme/0,5 ml). Substanța sa activă, ropeginterferon alfa-2b (codul ATC: L03AB15), este un nou interferon mono-pegilat care inhibă formarea celulelor progenitoare ale fibroblastelor hematopoietice și ale măduvei osoase și a factorilor de creștere și a altor citine implicate în dezvoltarea mielofibrozei. Besremi a primit deja denumirea de Medicină Orfană în faza de dezvoltare pe 9 decembrie 2011, nu numai în Uniunea Europeană, ci și în Statele Unite.

În urma avizului favorabil al CHMP, chiar și Comisia Europeană trebuie să autorizeze comercializarea medicamentului înainte ca acesta să poată fi pus la dispoziția pacienților, decizia CE fiind așteptată la sfârșitul lunii februarie/începutul lunii martie (67 de zile după publicarea avizului CHMP).

Produsul este fabricat în Taiwan de Taarung Science Park (dezvoltatorul ingredientului activ) de către PharmaEssentia, o companie globală de biofarmaceutice și a fost certificat GMP de către EMA în ianuarie 2018. Produsul este, de asemenea, licențiat în Statele Unite, Japonia și China și va fi comercializat în SUA și Asia de către PharmaEssentia.

Despre policitemia vera (PRV)

Boala este asociată cu disfuncția celulelor stem din măduva osoasă. Celulele stem produc globule roșii, globule albe și trombocite. În această boală, numărul tuturor celor trei grupuri de celule este crescut, dar numărul de celule roșii din sânge este foarte specific. Boala apare de mai multe ori la bărbați, vârsta medie la debutul simptomelor este de 60 de ani, iar cauza nu este cunoscută. Policitemia vera este o neoplazie rară a neoplaziei mieloide cronice negative la Philadelphia, caracterizată prin hiperviscozitate cauzată de masa crescută a globulelor roșii. Plângerile frecvente ale bolii sunt dureri de cap, amețeli, tinitus, vedere încețoșată și oboseală. După un duș fierbinte, pot apărea mâncărimi ale pielii și boala poate începe cu sângerări nazale, fețele pacienților se pot înroși. Principalele cauze ale morbidității și mortalității sunt apariția evenimentelor trombotice arteriale și venoase, dar și simptome vasomotorii (eritromelalgie, prurit) și simptome asociate bolii (slăbiciune, oboseală, tulburări abdominale, iritabilitate, plenitudine timpurie, inactivitate, calitatea vieții afectată) ., scădere în greutate, febră) sunt de asemenea prezente.

Studii clinice, siguranță, efecte secundare

EMA a autorizat produsul pe baza datelor din programul de dezvoltare clinică PROUD-PV/CONTINUATION-PV sponsorizat de orfanii AUD. Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Besremi au fost leucopenia, trombocitopenia, artralgia, oboseala, simptome asemănătoare gripei și mialgia.

Articolul nostru se bazează pe următoarele publicații: