Terapia genică este eficientă în tratarea hemofiliei de tip B.

Un singur tratament de terapie genică a crescut semnificativ cantitatea de substanță necesară pentru coagularea sângelui în organism la persoanele cu hemofilie de tip B, a căror sângerare este cauzată de lipsa acestui factor, au raportat cercetătorii americani și britanici.

Șase pacienți au fost injectați cu virusurile îndepărtate care transportau gena modificată, dintre care patru au putut să părăsească medicamentele anterioare. Experții studiază, de asemenea, pentru a face aceeași tehnologie potrivită pentru tratamentul hemofiliei de tip A mult mai frecvente.

Hemoragia ereditară este cauzată de o deficiență a unuia dintre factorii de coagulare: o deficiență a factorului VIII în hemofilia de tip A, o deficiență a factorului de coagulare IX în hemofilia de tip B. Boala se leagă de cromozomul X, este moștenită într-un mod recesiv și, prin urmare, se dezvoltă în principal la bărbați. Este foarte rar la femei, numai dacă tatăl este hemofil și mama este purtătoare.

În prezent, substanțele care ajută persoanele cu hemoragie să producă coagulare a sângelui care nu sunt produse din cauza unui defect genetic pot fi înlocuite doar. Proteina esențială (factorul de coagulare VIII sau IX)
factor) de mai multe ori pe săptămână.

O abordare a terapiei genetice a tratamentului utilizează un virus inofensiv pentru a furniza gena modificată necesară pentru a produce factorul IX în celulele hepatice. Această genă este reținută ulterior în ficat și este produsă de celule pentru a produce proteina pe care o codifică.

Toți cei șase pacienți au fost tratați la Royal Free Hospital din Londra, două persoane au primit o doză mică, două o doză medie și doi o doză mai mare de virus modificat. În medie, doar un procent din factorul IX este produs la persoanele cu hemofilie B în comparație cu persoanele sănătoase. După terapia genică, cantitatea de proteine produse în corpul pacienților a ajuns la 2 până la 12%. La primul pacient tratat, cantitatea de două ori a fost produsă la 16 luni după injecția terapeutică.

University College London și St. Jude Research Children's Hospital, Memphis, Tennessee, și-au publicat studiul în New England Journal of Medicine (NEJM).