Hemofilie

Descoperiți tratamente sigure și eficiente pentru persoanele cu hemofilie și alte tulburări rare de sângerare.

Hemofilie

Hemofilia este o tulburare rară și severă, sângerată moștenită, care afectează capacitatea sângelui de a se coagula, ceea ce înseamnă că persoanele cu hemofilie sângerează mai mult decât în mod normal. Se estimează că aproximativ una din 10.000 de persoane este afectată de hemofilie și 450.000 de persoane din întreaga lume au hemofilie.

Hemofilia este o tulburare genetică și este de obicei moștenită de la părinte la copil, deși aproximativ o treime din cazuri sunt cauzate de mutații spontane. Genele hemofiliei A și B sunt localizate pe cromozomul X și, prin urmare, afectează în primul rând bărbații.

Există două tipuri diferite de hemofilie. Cel mai frecvent tip este hemofilia A, în care o persoană nu are suficient VIII. factorul de coagulare. Hemofilia B este mai puțin frecventă din cauza insuficienței IX. persoanele cu factor de coagulare reprezintă doar 15-20% din toate cazurile de hemofilie.

Isaac Miller, care locuiește în Marea Britanie, suferă de hemofilie A.

Trăind cu hemofilie

În cazurile severe de hemofilie, sângerarea continuă apare după traume minore sau chiar în absența vătămării (așa-numita sângerare spontană). Sângerarea în articulații, mușchi, creier sau alte organe interne poate avea complicații grave. Acest lucru poate duce la dureri cronice și mobilitate limitată.

Se administrează sub formă de injecție fie în caz de sângerare (terapie la cerere), fie în mod regulat pentru a preveni sângerarea.

Multe persoane cu hemofilie nu sunt încă diagnosticate sau tratate corespunzător.

Viața cu hemofilie

mișcare limitată.

se simt susținuți de partenerul lor.

unul dintre părinți simte că hemofilia fiului apropie întreaga familie.

Promovarea tratamentului hemofiliei și bolilor hematologice rare

Cercetătorii noștri explorează soluții de tratament inovatoare, cu acțiune îndelungată și subcutanată pentru hemofilie și boli hematologice rare, care au ca scop reducerea sarcinii actuale a tratamentului și îmbunătățirea rezultatelor clinice. Următorul pas al cercetării va fi aplicarea soluțiilor oferite de tratamentele orale și terapia genică.

Ne străduim să oferim o calitate a vieții mai bună persoanelor cu hemofilie și alte tulburări rare de sângerare.

Ne străduim să colaborăm cu toți din industrie pentru a descoperi obiective noi și compuși și tehnologii inovatoare care răspund nevoilor medicale nesatisfăcute. Accentul este pus pe:

Noi agenți preventivi în hemofilie
Abordări terapeutice bazate pe celule și gene
Tulburări hematologice, cum ar fi dispozitivele clinice pentru anemia falciformă

Evoluțiile noastre în curs de desfășurare sunt o garanție că vom fi în fruntea găsirii următoarei generații de medicamente.