Palynziq este utilizat pentru tratarea fenilcetonuriei

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a dat un aviz favorabil cu privire la Palynziq pentru tratamentul fenilcetonuriei.

fenilcetonuriei

La 28 februarie, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a dat un aviz favorabil cu privire la Paliynziq (substanță activă: pegvaliase, 2,5 mg, 10 mg și 20 mg soluție injectabilă) pentru tratamentul fenilcetonuriei (solicitant: BioMarin International Limited). La 28 ianuarie, CHMP a acordat un rating de medicament orfan. Substanța activă din Palynziq, pegvalias, este o enzimă fenilalanină amoniac lizază recombinată pegilată care descompune fenilalanina în amoniac și acid trans-cinamic, care este excretat în principal de către ficat. Indicație completă pentru Palynziq:

Pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 16 ani sau peste cu fenilcetonurie ale căror niveluri de fenilalanină din sânge nu sunt controlate în mod adecvat (peste 600 micromoli/l).

În Statele Unite, medicamentul a fost deja aprobat de FDA în luna mai (24 mai 2018).

Despre fenilcetonurie

Studii clinice, efecte secundare

Eficacitatea și siguranța Palynziq au fost evaluate într-un studiu clinic de fază III PRISM-2 în care obiectivul principal a fost modificarea nivelurilor de fenilalanină din sânge comparativ cu placebo. Într-un studiu dublu-orb, controlat cu placebo, cu perioadă de întrerupere randomizată (RWP), pacienții au fost randomizați 2: 1 la o doză de întreținere de 20 mg și 40 mg de Palynziq și placebo pentru un total de 8 săptămâni. Pacienții au menținut cu succes concentrațiile inițiale de fenilalanină în timp ce luau medicamente de studiu, în timp ce concentrațiile au început să crească în grupul placebo. Printre efectele secundare observate în studiile clinice, este evidențiat riscul de șoc anafilactic, care este indicat pe cutia produsului comercializat în Statele Unite ca un avertisment cutie neagră.

Avizul pozitiv emis de Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) în februarie a fost unul dintre pașii-cheie în procesul de autorizare de introducere pe piață pentru Palynziq. Decizia CHMP este acum în fața Comisiei Europene, care va decide cu privire la acordarea autorizației de introducere pe piață a UE în termen de aproximativ 60 de zile de la data la care CHMP a dat un aviz favorabil. Informații detaliate cu privire la utilizarea acestui produs vor fi furnizate în Rezumatul caracteristicilor produsului (SmPC), care va fi disponibil în toate limbile oficiale ale Uniunii Europene de îndată ce Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață. Odată ce a fost acordată o autorizație de introducere pe piață, fiecare țară UE va decide cu privire la prețul și sprijinul medicamentului la nivelul statelor membre, ținând seama de rolul și utilizarea preconizate a medicamentului în sistemul de sănătate național al țării respective.

Articolul nostru se bazează pe următoarele publicații: