Simpatie - Ingineria genetică fără precedent a fost efectuată la un om

Cu toate acestea, prima procedură pentru efectuarea ingineriei genelor CRISPR în organism a avut loc acum: la Casey Eye Institute de la Universitatea de Sănătate și Știință din Oregon, SUA, unde o orbire moștenită rară, orbirea congenitală de tip Leber de tip 10, a fost tratată cu acesta, scrie IFL Science. Această boală apare de obicei la persoanele care au o anumită mutație în gena CEP290 și devin complet orbi la un moment dat în primii zece ani de viață sau se nasc practic orbi.

Mutația inhibă buna funcționare a celulelor colectoare de lumină retiniană.

Terapia genetică convențională, care nu editează, ci înlocuiește fără probleme genele, nu se aplică acestei boli, deoarece genele care urmează să fie înlocuite sunt prea mari pentru ca virusurile modificate să le poată duce în interiorul corpului unde ar putea funcționa.

Deși nu este încă sigur că ingineria genei CRISPR a avut succes, este cu siguranță pentru prima dată când procedura a fost efectuată în corpul uman. Medicii cercetători sunt optimisti și speră că, dacă procedura va avea succes, va putea găsi o soluție și pentru alte boli congenitale.

În timpul intervenției chirurgicale de o oră, medicii au livrat trei picături de lichid în partea din spate a retinei, care conținea mecanismul de editare a genelor. Aici, gena mutată CEP290 este proiectată prin procedura din interiorul celulelor. Metoda face tăieturi la ambele capete ale genei, astfel încât ADN-ul să se poată reconecta și celulele să rămână sănătoase și funcționale. Pentru ca pacientul să poată vedea din nou, o zecime până la o treime din celule ar trebui să fie funcționale, deci este încă incert dacă au cu adevărat succes.

Procedura a implicat pericole minime, deoarece se concentrează doar asupra ochilor, cel mai rău lucru care se poate întâmpla este că pacientul nu își recapătă vederea. Dacă procedura va avea succes, vor fi testați încă 18 pacienți.

Vi s-a părut interesant articolul? imparte cu prietenii tai!