Pierderea în greutate cu distrofia musculară duchenne

atrofiei

Tehnologia poate avea multe aplicații în cercetarea biomedicală.

Inclusiv tratamentul bolilor genetice umane, cum ar fi distrofia musculară Duchenne DMD. Acest sistem de protecție îl ajută să îl protejeze de infecțiile virale.

Când bacteria detectează prezența ADN-ului viral, sistemul CRISPR captează o porțiune a ADN-ului viral și alunecă acea porțiune într-o secțiune a propriului ADN, reținând o porțiune mică din acesta, astfel încât să poată pierde în greutate cu distrofia musculară duchenne și protejează împotriva atacului virusului. Face acest lucru producând două tipuri de ARN scurt.

Unul conține o secvență care se potrivește cu virusul atacator. Acești doi ARN formează o unitate cu o proteină numită Cas9.

Cas9 este o nuclează - un tip de enzimă care poate tăia ADN-ul. Când secvența de potrivire, numită ARN plumb, găsește ținta din genomul viral, Cas9 taie ADN-ul specificat și face imposibil ca virusul să.

Boala este cauzată de o mutație a genei distrofinei. Acestea includ îmbunătățirea aderenței, îmbunătățirea generării forței, rezistența la contracția excentrică a mușchilor și scăderea nivelului de creatin kinază în sânge.

La nivel celular, moartea musculară a fost inversată, numărul de celule inflamatorii infiltrante a fost redus și fibroza a fost redusă.

Probabil cea mai interesantă descoperire a fost că distrofina a apărut și în mușchiul neted vascular, o sursă foarte importantă de aprovizionare cu oxigen în timpul activității musculare și că cardiomiocitele au efectuat recuperarea distrofinei.