Un medicament care crește numărul de trombocite

FDA aprobă Doptelet pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții cu afecțiuni hepatice.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a acordat Doptelet, fabricat de AkaRx Inc. în cadrul procedurii de „revizuire prioritară” pe 21 mai, ca indicație principală pentru tratamentul trombocitopeniei (număr scăzut de trombocite) la pacienții adulți cu afecțiuni hepatice cronice care așteaptă o intervenție chirurgicală sau dentară. chirurgie. La acești pacienți, există riscul unei sângerări crescute, periculoase din cauza scăderii coagulării sângelui în timpul intervenției chirurgicale, iar Doptelet este capabil să mărească numărul de trombocite. Medicamentul poate fi utilizat chiar pentru a omite transfuziile de trombocite utilizate anterior înainte de operație la acești pacienți, unde există riscul de infecție sau alte reacții adverse.

Trombocitele (trombocite) sunt vitale pentru coagularea normală a sângelui. Acestea sunt produse în măduva osoasă și circulă în sânge atât timp cât sunt necesare. Când apare o leziune vasculară, trombocitele aderă la locul leziunii (folosind factorul von Willebrand, care acționează ca un „adeziv”), ciocnind cu alte trombocite, eliberând substanțe care activează agregarea suplimentară și formează un dop plachetat liber. Acest proces se numește hemostază primară. În același timp, trombocitele susțin cascada de coagulare, o serie de pași care implică activarea secvențială a factorilor de coagulare. În acest proces secundar de hemostază, se formează filamente de fibrină, reticulate pentru a forma o plasă de fibrină, iar apoi se țes și se comprimă în jurul dopului de trombocite liber pentru a forma un cheag stabil. Formația rezultată rămâne în loc până când vindecarea se vindecă. Când cheagul nu mai este necesar, alți factori descompun cheagul și îl îndepărtează de pe calea vindecării rănilor.

Intervalul normal pentru numărul de trombocite este de 150.000-300.000/ml. Dacă există puține trombocite sau suficiente trombocite, dar acestea nu funcționează normal, crește șansa de sângerare excesivă. Numărul de trombocite poate fi determinat relativ ușor, dar funcția generală a trombocitelor este deja mult mai dificilă. Nu se cunoaște încă nicio procedură care să identifice în mod clar toate disfuncțiile trombocite posibile. De asemenea, nu există un acord cu privire la testul cel mai potrivit pentru detectarea diferitelor deficiențe.

Siguranța și eficacitatea Doptelet au fost studiate în două studii clinice (ADAPT-1 și ADAPT-2) la 435 pacienți cu trombocitopenie severă din cauza bolii hepatice cronice. Acești pacienți au fost programați pentru o intervenție chirurgicală care ar fi necesitat transfuzia de trombocite pentru a fi efectuată în siguranță. Studiile au analizat cinci doze diferite de Doptelet timp de cinci zile, comparativ cu placebo. Rezultatele au arătat că o proporție mai mare de pacienți a avut o creștere a numărului de trombocite comparativ cu placebo și nu a fost nevoie de transfuzii de trombocite sau terapie de salvare în ziua operației sau timp de șapte zile după aceea.

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Doptelet au fost febră, dureri abdominale, greață, cefalee, oboseală și edem la nivelul membrelor. Pacienții cu boli hepatice cronice sau anumite tulburări de coagulare a sângelui trebuie tratați cu un risc crescut de formare a cheagurilor de sânge în timpul tratamentului cu Doptelet.

Produsul a fost aprobat de FDA în cadrul așa-numitei proceduri de „revizuire prioritară”. Aceasta înseamnă că, dacă un medicament este clasificat în această categorie, FDA va lua o decizie de aprobare în termen de 6 luni. (Spre deosebire de procedura de revizuire standard), unde este nevoie de 10 luni pentru examinare.) Un medicament poate fi plasat în această categorie dacă FDA stabilește că autorizarea produsului va îmbunătăți în mod semnificativ siguranța, eficacitatea, diagnosticul sau chiar poate preveni dezvoltarea unei stări grave.

Articolul nostru se bazează pe următoarele publicații: